Werkzaamheid
Fenfluramine werd eerder ingezet als middel tegen obesitas bij volwassenen. Eind jaren negentig ontdekte prof. dr. Berten Ceulemans, samen met een collega-kinderneuroloog van het UZ Leuven, dat fenfluramine ook goed werkt als behandeling bij het Dravet-syndroom. De resultaten van het onderzoek van dr. Schoonjans bevestigen dat nu opnieuw. Zo zien we dankzij fenfluramine de aanvallen bij patiënten met het Dravet-syndroom met 64% verminderen. Ook bij patiënten met het Lennox-Gastaut syndroom zien we (in iets mindere mate) een gelijkaardig effect. Voor andere genetische epilepsiesyndromen had de fenfluramine geen significant effect.
Veiligheid
Fenfluramine werd eerder al eens van de markt gehaald, omdat sommige patiënten met obesitas door de hoge dosis van fenfluramine een risico liepen op hartproblemen. Het onderzoek van dr. Schoonjans bevestigt dat lagere doseringen – zelfs na een behandelingsduur tot 32 jaar – geen significante cardiovasculaire bijwerkingen veroorzaken, al blijft cardiovasculaire follow-up wel belangrijk.
Op basis van dit onderzoek kunnen we concluderen dat fenfluramine een waardevolle en veilige anti-epileptische medicatie is voor patiënten met het syndroom van Dravet, maar dat aanvullend onderzoek nodig is voor andere epilepsiesyndromen.